Emofilia: speranze per la terapia genica

ULTIMO AGGIORNAMENTO 19:35

Nuova terapia contro l’emofilia. E’ in fase di sperimentazione una terapia genica contro l’emofilia, una malattia ereditaria che colpisce in media una persona su 10 mila, impedendo al sangue di coagulare causando emorragie interne, anche mortali. La terapia genica, tramite l’iniezione di un virus innocuo per l’organismo, sarebbe in grado di ripristinare la coagulazione del sangue. La ricerca, pubblicato sulla rivista New England Journal of Medicine, è stata condotta dalla University College di Londra e dal St Jude Children’s Research Hospital di Memphis negli Stati Uniti.

Risultati positivi. La studio ha già avuto i primi riscontri positivi dopo alcuni test, effettuati su 6 pazienti del Royal Free Hospital di Londra, affetti dalla tipologia B della malattia: l’80% di loro ha potuto sospendere l’assunzione di farmaci (che consentono di sopperire all’assenza del fattore IX della coagulazione). Questa cura aumenterebbe il livello della molecola difettosa nei malati, facendola passare da un 2% al 12%. In questo modo, i pazienti emofiliaci potrebbero ridurre le continue iniezioni a cui devono sottoporsi, abbassando anche il livello di pericolosità nei casi di danni vascolari.

Adriana Ruggeri